基因療法時代將來臨!阮大同:準確遞送、產能優化 仍是兩大挑戰

 

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5月21日,由台杉投資(Taiwania Capital)與財團法人生物技術開發中心(DCB)舉辦的「台杉青年創業學院—生醫新藥產業投資實務課程」,下午場邀請到啓弘生物科技(TFBS Bioscience)執行長阮大同,介紹基因治療和基因編輯(gene editing)的原理、全球批准產品及大型併購案例探討,並點出開發投資基因治療領域時,應留心的關鍵考量。
 
啓弘生技是臺灣唯一GMP生物藥安全性和功效性驗證技術服務商,並在2019年因應國際細胞及基因治療(cell and gene therapy, CGT)趨勢,跨入各式基因療法之病毒載體生產。
 
阮大同指出,基因與細胞治療的時代已經來臨,他看好未來10年這股熱度應該仍會維持。目前基因療法的開發者主要在美國和歐洲,尤其是歐洲有許多小型生技公司,都投入基因療法的開發,並獲得大藥廠的合作。
 
在基因療法領域中,全球已經有28項產品獲得批准,大多數針對的都是遺傳疾病或罕見疾病。不過,基因療法產品通常很貴,再加上臨床試驗人數通常不多,因此即使獲得核准,也無法保證上市後的療效或是否熱銷,甚至因為技術本身的複雜性,治療的潛在風險也較高,這些都是基因治療的隱憂。
 
此外,如何精準地將核酸藥物送到目標細胞、是否能正確地送進細胞質(RNA)或細胞核(DNA),而不要影響到其他正常細胞的運作?所選用的病毒載體,如何將安全性風險降到最低?都是基因療法技術開發必須克服的挑戰。
 
另一方面,基因編輯雖然目前還沒有產品上市,但在CRISPR/Cas基因編輯工具出現之後快速發展,它和基因療法一樣,被視為將會衝擊製藥業生態的先進療法。阮大同表示,目前基因編輯聚焦的疾病,包括:血液疾病、癌症、眼部疾病、重複性感染(chronic infection)、蛋白質摺疊疾病,他預估5年內將有機會出現基因編輯的療法產品。

阮大同表示,正如過往的重組蛋白、抗體藥發展一樣,一項新技術要從實驗室概念轉化成產業上可行的產品,會遇到很多困難。不只是基因藥物本身的開發,中間的支撐性產業也必須取得新的技術和量能(capacity),才能滿足市場的需求。
 
他舉例,蛋白質藥物之所以能夠快速發展,是因為發現了比老鼠細胞生產效率更好的CHO細胞(中國倉鼠卵巢上皮細胞),蛋白質藥的產能才獲得跳躍性成長,期待未來基因療法領域也能出現類似的進展。
 
另外,核酸的運送牽涉到很多專利和技術,如果臺灣想要開發核酸藥,一定要克服這個挑戰。不過,臺灣目前CAR-T療法外,基因療法似乎並沒有獲得業界的青睞,其中主要的原因可能是配方過於複雜。
 
阮大同也在演講中介紹了多起國際間重大的併購案例。阮大同表示,業界在評估基因療法的交易時,所重視的關鍵因素,包括了:法規策略(regulatory strategy)、安全性(safety)、品質系統(quality system)、給付(reimbursement)等等;而投資人在分析CGT交易的關鍵因素,最重視的是臨床研究數據是否顯著,再來就是製造與量產。
 
最後,阮大同也強調,法規單位對於基因療法產品的生命週期,從設計、檢驗、製造到核准,都相對沒有經驗,預估將會有一段磨合期要走。
 
不過,法規上的挑戰,也有機會成為亞洲國家取得一席之地的契機。阮大同舉例,再生醫學領先國之一日本的產業組織——再生醫療創新論壇(FIRM),正帶頭發起組織「亞洲再生醫學夥伴會議」(APACRM)的倡議,目標是率先進行CGT領域在亞洲區的法規協和(harmonization)。
 
(報導 / 吳培安)

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